Começam testes para aplicação do remédio mais caro do mundo no SUS

O MS (Ministério da Saúde) começa nesta semana a fazer os exames em pacientes com AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1 para iniciar um tratamento com o Zolgesnma, o medicamento mais caro do mundo, com valor aproximado de R$ 7 milhões. Um acordo para a compra do tratamento foi fechado na semana passada com a fabricante, mas o valor só será pago se o tratamento se mostrar eficaz.

Dados do IBGE (Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística) apontam que 287 pessoas tenham a doença no Brasil.

O que aconteceu

A partir desta semana, os familiares de pacientes podem procurar os 28 serviços de referência do SUS para obter mais informações. Os locais ficam em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

Uma bateria de exames será realizada em cada paciente, para que seja atestada a possibilidade do uso do medicamento. A partir daí, a dose do Zolgensma será aplicada. Diferentemente de outros tratamentos, o medicamento tem dose única. É indicado para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

AME é uma doença genética que não tem cura. Ela interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína especial que garante a sobrevivência dos neurônios responsáveis pelas atividades motoras. Os músculos perdem a força, ficam cada vez mais fracos e acabam perdendo também a massa muscular. A mutação pode ser herdada de um ou ambos os pais, ou pode ocorrer de forma espontânea.

Remédio é considerado uma terapia inovadora para o tratamento das crianças. É em forma de injeção, aplicada na veia. Um gene que, por algum motivo não foi produzido pelo corpo, é introduzido em um vírus inativo. Quando o sistema imunológico reconhece a presença do "estranho", ataca o vírus e solta o gene, que vai até os neurônios. Quando se instala, consegue fazer com que sejam produzidas as proteínas necessárias para que o cérebro possa entender que aquelas atividades existem.

Doença é a maior causa genética de morte em bebês e crianças. Apesar de mais comum, o tipo 1 é o mais grave e letal. O diagnóstico é dividido em cinco subtipos, só que, diferentemente de outras doenças, quanto "menor" o grau, maior é o impacto na vida do paciente.

Terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Segundo o Ministério, apenas seis países tem o Zolgensma na rede pública. Antes de o SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probalidade de morte antes dos 2 anos de idade. Expectativa é que, após a aplicação do medicamento, as crianças possam ter, ainda que aos poucos, a capacidade de sentar sozinhas, engolir ou mastigar.

Para pacientes fora da faixa etária aprovada do Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos. Ambos são tratamentos de uso contínuo.

Pagamento

Acordo de Compartilhamento de Risco foi assinado na quinta-feira passada. Esse tipo de contrato tem uma cláusula de desempenho: isso significa que, se o medicamento tiver efeito nos pacientes, o pagamento total será feito, só que não o de R$ 7 milhões. Um valor menor foi acordado. Segundo o MS, a divisão do pagamento ficou assim:

1. 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
2. 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
3. 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;

Haverá cancelamento das parcelas se o paciente morrer ou se a doença progredir para o uso de ventilação mecânica permanente.